利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD
利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD
2024/07/17 10:35:26 · 90次浏览
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建议仅供参考，具体诊疗请一定到医院在医生指导下进行。
利用腺相关病毒(AAV)作为载体，科学家们正在探索一种创新的基因疗法来治疗杜氏肌营养不良(DMD)。这是一种罕见的遗传性疾病，导致肌肉逐渐衰弱。通过AAV，我们可以精确地将碱基编辑器引入患者的肌肉细胞中，这种工具能够识别并修复DNA序列中的缺陷，理论上能纠正导致DMD的特定基因突变。AAV因其低免疫原性和高效递送能力，使其成为理想的基因治疗工具。然而，这一过程仍处于临床试验阶段，需在严格监管下进行，以确保安全性和有效性。未来，这种技术有可能为DMD患者带来希望，开启个性化基因治疗的新篇章。
2024/07/17 10:40
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